我公司在研的基因治療藥物“重組人肝細胞生長因子裸質粒注射液”（代號NL003）治療嚴重下肢缺血性疾病的首個關鍵試驗（以下簡稱“潰瘍試驗”）迎來重要里程碑 ，試驗完成揭盲 ，主要指標符合預期 。初步結果表明 ：主要終點指標的潰瘍完全癒合率方面 ，NL003組顯著優於安慰劑對照組（p<0.0001)；安全性良好 ，未發現與藥物相關的嚴重不良反應 。

        “潰瘍試驗”是一項隨機 、雙盲 、安慰劑 、平行對照研究 ，研究組長單位為北京協和醫院 ，在全國共24家醫院開展臨床研究 。該試驗2019年8月首例隨機入組 ，於2023年6月完成最後一例入組 ，共計入組242例 ，並於2023年12月完成全部受試者隨訪 。隨着數據清理 、數據庫鎖定 、盲態審核會的召開及揭盲等工作緊鑼密鼓地完成 ，本項目CRO於2024年2月1日向我公司交付了主要結果 。後續 ，還需要對於試驗數據開展全面分析 ，公司將集中資源 ，積極開展新藥上市許可（NDA）申報工作 。同時 ，NL003另一項以缺血性靜息痛為適應症的關鍵試驗進展順利 ，有望在今年三季度公佈結果 。

        公司董事長許松山表示 ：該藥物承載着公司成立以來20年的付出與心血 ，首個關鍵試驗達到預期結果 ，可喜可賀 。“0.0001”的背後凝結着全體科研人員的堅守與智慧 ，是所有參加臨床試驗的單位共同努力的結果 。公司NL003臨床試驗獲得成功 ，不僅對諾思蘭德是莫大的鼓舞 ，也為國產創新藥研發提振了信心 。感謝一直以來不離不棄的員工 、感謝所有為臨床試驗做出努力的合作夥伴 、感謝長期支持與關愛公司發展的社會各界 。公司將繼續努力 ，在準備NDA申報的同時 ，加緊佈局產業化及商業化籌備工作 ，以爭取藥品早日上市 ，為嚴重下肢缺血性疾病患者提供臨床可及的治療性藥物 。

        關於NL003與下肢缺血性疾病

        NL003是我公司自主研發的治療用生物製品1類基因治療藥物 ，是國家“重大新藥創製”支持項目 ，用於治療嚴重下肢缺血性疾病 。

        下肢缺血性疾病是外周動脈疾病（PAD）中在臨床上最為常見的一種疾病 ，是由各種原因導致下肢動脈狹窄或閉塞 、血流灌注不足 ，從而導致下肢間歇性跛行 、疼痛 、潰瘍或壞疽等缺血表現 。根據缺血程度的不同 ，臨床上採用Rutherford分級 ，將下肢缺血性疾病從輕到重分為0-6級 ，其中4-6級屬於嚴重下肢缺血性疾病（CLI） 。

        CLI 是下肢 PAD 進展至最為嚴重的缺血階段 ，在臨床症狀上主要以腿部和腳部靜息痛 、潰瘍及壞疽為主 ，隨疾病的進展 ，感染 、潰瘍和壞疽逐漸惡化 ，嚴重者需要進行截肢 ，給患者和社會造成極大的負擔 。據弗若斯特沙利文數據 ，2021年中國PAD患者已達 5187.20萬人 ，隨着年齡增長 ，發生外周動脈疾病的風險在逐漸增加 ，在中國老齡化進程等因素影響下 ，未來外周動脈疾病的患病人數仍將持續增加 ，預計2025年患病人數增長至5656.26萬人 ，其中CLI 患者可達 500多萬人 。

        我國現階段尚無 CLI 的有效治癒藥物 ，臨床應用藥物主要為控制疾病危險因素和疾病症狀的藥物 。目前 ，對於CLI患者主要治療方法還是通過手術或器械的方式進行 。但由於尚無其他有效治療手段 ，保守治療 、無法進行手術治療或手術失敗患者直接面臨截肢風險 。據文獻統計 ，CLI患者的截肢率為10%-40% ，截肢後的患者5年死亡率仍高達70% ，給國家 、社會及家庭帶來沉重的負擔 。NL003項目相較於傳統的治療方式 ，是在基因治療新思路下針對下肢缺血性疾病的無創治療手段 ，通過在缺血部位局部肌肉注射NL003 ，經質粒轉染橫紋肌細胞 ，並持續表達和分泌具有促進血管生長作用的肝細胞生長因子HGF蛋白 ，促進新生血管再生 ，在缺血部位形成側支循環 ，建立“分子搭橋”機制 ，增加缺血部位的血流供應 ，以達到治療缺血性疾病的目的 。該項目填補了國內在該類疾病基因治療的空白 ，在已經完成的臨床試驗中 ，NL003顯示出積極的臨床療效 。